大橋院長の研究成果がNatureの姉妹誌であるMolecular Therapy Methods and Clinical Development誌に発表されておりますのでご紹介します。院長がクリニック開設前の大阪大学教授時代から携わってきた新規治療開発研究の一つで、大阪大学薬学研究科生化学教室の飯塚研究員、櫻井准教授、水口教授らとの共同研究成果です。
遺伝性のご病気の中には、生後ただちに治療を開始しないと病気が進行してしまう場合が多くあります。遺伝子治療は先端的医療として現在勢力的に開発されてきており、その一部においては、現行治療では得られない効果を患者様に提供することに成功しています。ただ、新生児期における遺伝子治療が発展するには、治療効果を長期的に獲得するためのベクター（遺伝子を運ぶ担体）の開発が必要でした。この度、櫻井准教授らが遺伝子治療の臨床でも有効性が確認されているアデノウイルスベクターの骨格に改良を施すことによって、新生児マウスへの投与で治療タンパクを長期に得ることに成功しました。血友病を始めとして、様々な病気への応用が期待できます。
水曜日はクリニックを休診とさせていただいており、院長は大阪大学招聘教授として研究指導などの医学研究に微力ながら従事しております。地域医療が必要とする声を研究の場にとどける意味でも必要な活動と考えております。
この度の文献にご興味の方は、ここをご参照ください。
